7月18日，由華東師范大學(xué)與復(fù)旦大學(xué)科研團(tuán)隊(duì)共同研發(fā)的在抗腫瘤惡病質(zhì)與增肌領(lǐng)域的臨床前小分子原創(chuàng)新藥，近期與國際生物制藥公司達(dá)成了總額為1億美元的全球權(quán)益合作。這一科研成果的成功轉(zhuǎn)化彰顯出華東師范大學(xué)科研團(tuán)隊(duì)在產(chǎn)學(xué)研合作中的卓越能力，獲得了業(yè)內(nèi)的高度認(rèn)可和評價(jià)。

　　十年磨一“藥”，填補(bǔ)全球抗癌藥物空白。此次研究的是針對大多數(shù)腫瘤患者的通用治療手段。腫瘤惡病質(zhì)是各類惡性腫瘤患者的主要并發(fā)癥，其臨床特征是肌肉萎縮、脂肪降解，導(dǎo)致體重顯著降低，在病程后期出現(xiàn)多器官衰竭而死亡。腫瘤惡病質(zhì)的發(fā)生不僅削弱了化療、放療效果，縮短癌癥病人的生存期，同時(shí)也嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。

　　華東師范大學(xué)章雄文教授表示，“50%-80%的惡性腫瘤患者晚期會發(fā)生腫瘤惡病質(zhì)，這也是導(dǎo)致眾多腫瘤患者死亡的主要原因。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）至今尚未批準(zhǔn)過任何一個(gè)特別針對腫瘤惡病質(zhì)的治療藥物。” 

　　當(dāng)腫瘤惡病質(zhì)發(fā)生時(shí)，血液中的TGF-β家族配體激活骨骼肌細(xì)胞膜上的ActRIIB，激活各種形式的蛋白質(zhì)降解，并抑制蛋白質(zhì)合成。團(tuán)隊(duì)研發(fā)出的新型口服小分子藥物，就是一種針對ActRIIB的抑制劑，能阻斷這一通路，減少肌肉萎縮，改善握力，緩解腫瘤惡病質(zhì)癥狀。這是目前全球唯一公開描述的選擇性抑制ActRIIB信號傳導(dǎo)的小分子化合物。

　　據(jù)介紹，相比傳統(tǒng)的大分子抗體藥物生產(chǎn)成本高、運(yùn)輸儲存條件嚴(yán)苛的情況，小分子抑制劑更適合口服，具有運(yùn)輸和儲存方便、穩(wěn)定性好、膜通透性高等特點(diǎn)，更有利于今后腫瘤惡病質(zhì)的臨床治療，且預(yù)計(jì)市場價(jià)格僅是傳統(tǒng)大分子抗體藥物的三分之一，讓普通患者也能負(fù)擔(dān)得起。

　　此外，小分子ActRIIB抑制劑還能成為肥胖癥藥物GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）的黃金搭檔，實(shí)現(xiàn)“增肌去脂”。

　　目前，團(tuán)隊(duì)已發(fā)表與抗腫瘤惡病質(zhì)相關(guān)研究的SCI研究論文18篇和綜述3篇，申請專利8項(xiàng)，獲得6項(xiàng)授權(quán)。其中4篇論文發(fā)表在惡病質(zhì)頂級一區(qū)雜志Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle（IF：12.91），1篇發(fā)表在Nature雜志社子刊、腫瘤學(xué)標(biāo)桿性雜志之一Oncogene（IF：9.867），在該領(lǐng)域達(dá)到國際先進(jìn)水平，所完成的相關(guān)資助項(xiàng)目受到國家自然科學(xué)基金委員會的高度評價(jià)。

　　章雄文科研團(tuán)隊(duì)還在積極推進(jìn)治療腫瘤惡病質(zhì)的臨床前新藥研發(fā)項(xiàng)目。除了此次成功轉(zhuǎn)化的ActRIIB抑制劑項(xiàng)目之外，團(tuán)隊(duì)還設(shè)計(jì)合成并篩選評價(jià)了靶向NFkB、RAGE、MT1/MT2、NLRP3蛋白等多種小分子化合物的抗腫瘤惡病質(zhì)作用及機(jī)制，研究評價(jià)了中醫(yī)藥及其活性成分對腫瘤惡病質(zhì)肌萎縮的緩解作用及機(jī)制，這些都有待通過成果轉(zhuǎn)化實(shí)現(xiàn)對生命健康的保駕護(hù)航。

　　近年來，華東師范大學(xué)持續(xù)推進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化系統(tǒng)性改革，在制度建設(shè)、管理體系、專業(yè)化隊(duì)伍、知識產(chǎn)權(quán)等方面精準(zhǔn)發(fā)力，不斷提升專利質(zhì)量和知識產(chǎn)權(quán)運(yùn)營能力，深化科技成果產(chǎn)權(quán)制度改革，探索成果轉(zhuǎn)化新路徑、新模式。同時(shí)，優(yōu)化校內(nèi)統(tǒng)籌協(xié)同管理體系、加強(qiáng)成果轉(zhuǎn)化專業(yè)化人才隊(duì)伍建設(shè)，為科技成果的轉(zhuǎn)化提供有效保障和有力支撐，進(jìn)一步構(gòu)建協(xié)同高效的科技成果轉(zhuǎn)化轉(zhuǎn)移新體系，助推科技成果轉(zhuǎn)化為新質(zhì)生產(chǎn)力。